O avanço das terapias gênicas e celulares, como o Zolgensma e as terapias CAR-T, representa uma revolução na medicina, capaz de curar doenças raras que antes levavam à morte precoce. No entanto, no Brasil, a jornada dessas inovações do laboratório ao paciente esbarra em um labirinto de regras defasadas, custos estratosféricos e modelos de avaliação desenhados para remédios tradicionais, que não se aplicam a tratamentos altamente personalizados. Enquanto a tecnologia já permite recalcular a rota da saúde, as instituições brasileiras ainda engatinham para atualizar seus próprios sistemas de navegação.
O percurso regulatório das terapias avançadas no Brasil
Do desenvolvimento de um novo fármaco até sua administração ao paciente, o caminho no Brasil é uma verdadeira maratona burocrática, dividida em três etapas principais: o registro sanitário na Anvisa, a precificação pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) e a incorporação pelo Sistema Único de Saúde (SUS) via Conitec. Cada um desses órgãos opera com métricas e tempos distintos, criando um descompasso que atrasa o acesso a tratamentos que podem ser a diferença entre a vida e a morte.
A lacuna na precificação de novas tecnologias
Após a aprovação da Anvisa, a definição de preço é feita pela CMED, que até o momento não possui regras específicas para terapias avançadas. A nova Resolução 3/2025, que atualiza a norma de 2004, não aborda as particularidades desses produtos, deixando um vazio regulatório em um momento crítico. A ausência de diretrizes claras para calcular o valor de um tratamento que, em muitos casos, é único e potencialmente curativo, adiciona uma camada extra de incerteza e negociação, dificultando a previsibilidade para a indústria e para o sistema de saúde.
O dilema da incorporação no SUS e o caso Zolgensma
A incorporação de uma terapia avançada no SUS é a etapa mais desafiadora. Dados da Conitec revelam que, dos sete produtos desse tipo com registro válido no país, apenas o Zolgensma (para atrofia muscular espinhal tipo I) recebeu parecer favorável, em 2022, dois anos após a aprovação da Anvisa. A efetiva incorporação ao SUS ocorreu apenas em 2025, e mesmo assim condicionada a um Acordo de Compartilhamento de Risco, onde o pagamento está atrelado a resultados clínicos monitorados por cinco anos.
Luciene Bonan, diretora do DGITS do Ministério da Saúde, explicou que o alto custo é um fator impeditivo: “Hoje, partimos de orçamentos já definidos e nos deparamos com terapias cujo custo pode ultrapassar 50% de toda a assistência farmacêutica, o que torna o processo de incorporação inviável”. O modelo de compartilhamento de risco surge como uma alternativa, mas a executiva pondera que os desafios estão na qualidade do monitoramento e na geração de dados de mundo real, que precisam ser robustos o suficiente para justificar os pagamentos.
Como funciona um acordo de compartilhamento de risco?
Um acordo de compartilhamento de risco, como o adotado para o Zolgensma, é um contrato entre o sistema de saúde e a indústria farmacêutica onde o pagamento pela terapia é vinculado aos resultados clínicos obtidos pelo paciente. Se o medicamento não gerar o efeito esperado, como a melhora na função motora, o valor a ser pago é reduzido ou cancelado. Esse modelo visa mitigar a incerteza sobre a eficácia e durabilidade de terapias inovadoras, que muitas vezes não dispõem de dados de longo prazo, transformando o alto custo em um investimento baseado em performance.
O impasse jurídico na saúde suplementar
Na saúde suplementar, o cenário é igualmente complexo e marcado por uma briga judicial. Desde 2022, a lei determina que tecnologias incorporadas ao SUS devem ter cobertura obrigatória pelos planos de saúde em 60 dias. Foi assim que o Zolgensma passou a ser ofertado. No entanto, a Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) entende que terapias como as CAR-T não se enquadram nessa regra automática, exigindo um processo de avaliação específico.
A ANS argumenta que a submissão a uma Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) com participação social permite uma incorporação segura e sustentável. O Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos (Sindusfarma) questiona esse posicionamento. Nelson Mussolini, presidente do Sindusfarma, afirma: “Essas terapias são medicamentos e não é possível a ANS baixar uma norma dizendo que isso não é um medicamento”. O desfecho dessa disputa, inclusive com uma sentença judicial de novembro de 2025 favorável ao entendimento da ANS, define o futuro do acesso para milhões de beneficiários de planos de saúde.
A necessidade de um redesenho nas instituições
Para especialistas, o Brasil precisa de uma reforma estrutural em suas agências. Fernando Aith, diretor do Centro de Pesquisas em Direito Sanitário da USP (Cepedisa), critica o modelo atual de avaliação de tecnologias: “Nem a ANS nem a Conitec vêm incorporando novas formas de avaliação capazes de flexibilizar esse processo para tecnologias desse tipo”. Ele defende a adoção de um modelo de avaliação multicritério, que vá além do custo-efetividade e inclua dimensões sociais, éticas e jurídicas, além de considerar os custos de tratamentos paliativos prolongados que seriam evitados com uma terapia curativa.
Aith também sugere que a Conitec tenha maior autonomia decisória, deixando de ser apenas um órgão consultivo, e que parcerias entre governo, indústria e associações de pacientes sejam incentivadas desde as fases iniciais de desenvolvimento, como ocorreu com as terapias CAR-T no Canadá. Ele alerta, no entanto, para a tensão entre a necessidade de inovação e a aversão ao risco dos órgãos de controle, que pode gerar uma cultura excessivamente restritiva. Enquanto isso, a via judicial segue como a rota mais rápida, mas também a mais cara e imprevisível, para o acesso a esses tratamentos.
O futuro das terapias avançadas no Brasil não depende apenas da ciência, mas de uma complexa engenharia institucional que envolve regras mais claras, modelos de financiamento inovadores e a coragem de recalcular rotas estabelecidas. A coordenação entre todos os atores — governo, planos de saúde, indústria e pacientes — definirá se o país estará preparado para navegar por essa nova fronteira da medicina ou se continuará perdido em um labirinto burocrático, assistindo de longe às inovações que salvam vidas.
